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    ELISA试剂盒干扰重振旗鼓

    发布时间: 2014-04-24  点击次数: 685次

    去年11月,位于马萨诸塞州剑桥的Alnylam制药公司宣布了其取得的*个重大成果:ELISA试剂盒研究数据表明一项基于RNAi的治疗方法大大降低了一种罕见神经退行性疾病患者体内的肝毒性蛋白水平。这打开了生物技术公司的热情闸门:今年这些公司筹集了近10亿美元用于RNAi药物开发,大约150项治疗研究正在患者中展开测试。
    然而,ELISA试剂盒将脆弱、微小的RNAs导入细胞被证明是一件困难的事情。*个旨在治疗黄斑变性的大型RNAi临床实验在2009年宣告终止,随后的报告称这种治疗实际有可能致盲。实验中使用的小RNAs通过一条短于21个碱基的任何RNA都能激活的信号通路触发了细胞死亡。
    在这项实验宣告失败之后,ELISA试剂盒RNAi疗法开始失宠,但也有一些小公司仍在继续从事传递系统研究。加拿大Tekmira公司开发的一个系统利用的是脂质纳米颗粒。Alnylam制造用于治疗罕见疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变性(transthyretin amyloidosis)的药物Patisiran,是就将小RNAs包装到这些纳米颗粒中,采用静脉注射的方式给药。这种药物的目的是减少一种突变肝蛋白的产生,这种突变肝蛋白可在血液中循环,并在其他组织中累积,引起神经损伤甚至死亡。

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